04 ott 2024
Una startup italiana está liderando una nueva clase de medicamentos basados en ARN dirigidos a tratar cánceres intratables y trastornos genéticos.
Aptadir Therapeutics,una empresa biotecnológica,está desarrollando inhibidores de ARN conocidos como ARN interactuante con Dnmt (Dir) para atacar los procesos de metilación genética que contribuyen a la progresión del cáncer.
Este enfoque,que podría reemplazar potencialmente la terapia génica,se considera más seguro y rentable.
La empresa ha asegurado financiación inicial para optimizar su primera molécula,con planes de entrar en ensayos clínicos y expandir sus aplicaciones terapéuticas.
Un desarrollo innovador en el campo de las terapias basadas en ARN ha surgido de una startup italiana,Aptadir Therapeutics.
Esta empresa biotecnológica se centra en crear una nueva clase de inhibidores de ARN,conocidos como ARN interactuante con Dnmt (Dir),para abordar los desafíos de tratar cánceres intratables y trastornos genéticos.
Las terapias basadas en ARN,que utilizan ácido ribonucleico para alterar la expresión génica o la producción de proteínas,tienen un gran potencial para revolucionar la atención médica,particularmente en oncología,enfermedades raras,enfermedades infecciosas y trastornos neurodegenerativos.
Se proyecta que el mercado global de terapias basadas en ARN crezca sustancialmente,impulsado por la demanda de medicina personalizada y el potencial para abordar necesidades médicas no satisfechas.
El enfoque innovador de Aptadir implica transformar clases específicas de ARN en posibles medicamentos,un concepto descubierto inicialmente por la hematóloga Annalisa di Ruscio.
Su investigación reveló un mecanismo celular que defiende contra el cáncer bloqueando la metilación de genes supresores de tumores.
Este descubrimiento ha llevado al desarrollo de un medicamento dirigido al síndrome mielodisplásico,una condición con alto riesgo de leucemia mieloide aguda.
Además,el mismo mecanismo es aplicable a ciertos trastornos genéticos raros,como el síndrome de X frágil,que actualmente carece de tratamiento efectivo.
El desafío para las empresas biotecnológicas en este campo es dirigirse específicamente al tejido afectado.
Aptadir está abordando esto mediante la ingeniería de nanopartículas lipídicas para reconocer las superficies de las células objetivo,avanzando en dos líneas de investigación:una centrada en la inhibición de la metilación y la otra en vehículos de administración de medicamentos.
La tecnología ARN ofrece una alternativa más segura a la terapia génica,ya que no requiere vectores virales,y es más rentable y rápida de producir.
Aptadir ha recibido 1.6 millones de dólares en financiación pre-semilla de la empresa conjunta Extend para optimizar su primera molécula,Aptadir Ce-49,antes de los ensayos clínicos.
Los inhibidores Dir han mostrado alta selectividad,estabilidad y no toxicidad,con aplicaciones potenciales en varias áreas terapéuticas.
La empresa tiene como objetivo recaudar 10-15 millones de euros adicionales para avanzar el medicamento en el desarrollo clínico.